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Méthodes mathématiques pour la stratégie financière des essais cliniques

Lorsque Cyrus Mehta a introduit la conception de zone prometteuse il y a plus de dix ans, cette nouvelle méthode statistique n'a pas seulement transformé l’allocation de ressources rares dans le cadre des essais cliniques, mais a également reconceptualisé la façon dont les promoteurs peuvent augmenter l’investissement dans leurs essais. En spécifiant diverses éventualités pouvant survenir au cours d’un examen intermédiaire, les investisseurs potentiels sont mieux placés pour lier leur stratégie d’investissement au profil de risque financier du succès du nouveau médicament ou produit biologique. Cela a permis de s’assurer que les risques pris par les investisseurs reflètent les gains attendus.

Depuis l’introduction de la zone prometteuse, le développement de la technologie de simulation et la puissance des nouveaux moteurs de prévision ont généré encore plus de méthodes pour aligner le développement clinique sur la stratégie financière.

Front de Pareto et performance statistique

Les caractéristiques de performance d’un essai clinique – puissance, vitesse, taille de l’échantillon – ne sont pas seulement essentielles pour en démontrer la rigueur statistique. Elles sont également la principale source de risque et de récompense dans les dimensions financières du développement d’essais cliniques. En d’autres termes, alors que de nombreux promoteurs attendent la fin d’un essai clinique pour envisager une stratégie de marché, la conception d’essais cliniques peut donner aux promoteurs un avantage inattendu lors de la planification de la stratégie de marché, en positionnant un nouveau médicament ou un nouveau produit biologique pour le succès, en générant des preuves avec une forte puissance d’étude, et en assurant l’efficacité opérationnelle.

Le front de Pareto est un concept mathématique emprunté à la théorie économique, pour désigner l’ensemble des états où il est impossible d’améliorer un paramètre souhaitable sans sacrifier un aspect d’un autre paramètre souhaitable. Par exemple, certaines conceptions d’essais cliniques permettent aux promoteurs d’augmenter la puissance sans sacrifier la vitesse ou le coût d’un essai. Ces conceptions d’essai amènent cependant le promoteur à sacrifier certains avantages, tels que la puissance supplémentaire qui aurait pu générer des preuves et fournir un avantage stratégique lors de la soumission réglementaire, ou en termes de stratégie de marché.

L'un des outils stratégiques les plus importants pour les financeurs des essais cliniques serait alors d'identifier rapidement les conceptions d'essai qui ne sacrifient rien, c'est-à-dire celles qui se trouvent sur le front de Pareto. C'est plus facile à dire qu'à faire, avec des centaines de milliers de modèles d'essais cliniques potentiels à considérer. La nouvelle technologie Solara de Cytel prend en compte les ressources limitées auxquelles sont confrontées les équipes de développement clinique et calcule rapidement un front de Pareto, en sélectionnant les dizaines d'essais cliniques qui se conforment à l’optimum de Pareto parmi les millions possibles.

Fonctions de notation personnalisées

Lorsqu'il s'agit des perspectives commerciales d'un nouveau médicament ou d'une nouvelle thérapie, chaque promoteur d'essai clinique fait face à un paysage en constante évolution. Certains promoteurs doivent gérer des échantillons de population, d'autres doivent accélérer les délais, d'autres encore visent un ensemble de preuves solides pour mettre au jour l’intégralité de la valeur d'une nouvelle thérapie. Bien que l'objectif principal d'une conception d'essai clinique soit toujours de prouver l'innocuité et l'efficacité d'un nouveau médicament ou d'un nouveau produit biologique, la conception statistique peut souvent être envisagée pour tenir compte des considérations secondaires qui confèrent à un nouveau produit un avantage stratégique, sans en sacrifier la rigueur scientifique.

Une fonction de notation est un outil mathématique conçu pour visualiser toutes les conceptions d'essai qui satisfont aux exigences statistiques et aux limites des ressources, et les classer conformément à ces objectifs. Les promoteurs d'essais cliniques peuvent délibérer sur la nature de ces objectifs et les pondérer en conséquence. Une fonction de notation analyse ensuite tous les modèles d'essai éligibles et attribue à chacun un score pondéré. Ils sont ensuite classés afin d'assurer une prise en compte objective du degré auquel une conception d'essai clinique donnée satisfait aux objectifs financiers stratégiques.

Enveloppes convexes

Les enveloppes convexes sont un concept géométrique qui font référence au plus petit polygone possible pouvant être créé à partir d'un ensemble de points, par exemple sur une carte en deux dimensions. Le co-fondateur de Cytel, le professeur Nitin Patel, a récemment présenté une nouvelle approche, consistant à étudier comment cette idée peut être appliquée à la sélection optimisée des essais. Il commence par l'ensemble des points du front de Pareto, et révèle comment les principes qui s'appliquent aux enveloppes convexes peuvent être utilisés avec des règles de notation personnalisées, offrant ainsi une sélection facile de conceptions statistiques optimales, qui à leur tour engendrent une valeur actuelle nette optimale.

NewNouvelle conception de zone prometteuse

Enfin, la conception de zone prometteuse mentionnée plus haut dans cet article fait référence à la conception de base publiée il y a dix ans. Depuis lors, le cofondateur de Cytel, Cyrus Mehta, a affiné la zone prometteuse pour la rendre plus adaptée aux investisseurs, et aux investisseurs en capital-risque, qui cherchent à constituer de solides portefeuilles d'actifs. Sa récente présentation à la conférence PSI révèle les nouvelles orientations de ses recherches.

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A propos de l'auteure du blog: 

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Dr. Esha Senchaudhuri est une spécialiste de la recherche et de la communication, qui soutient les universitaires et les scientifiques à traduire les résultats de leurs recherches auprès des cadres des secteurs public et privé. Chez Cytel, Esha dirige la stratégie et la production de contenu dans les cinq unités commerciales de l'entreprise. Titulaire d’un doctorat de la London School of Economics en philosophie, Esha est une ancienne chercheuse en politique de l'Académie américaine des arts et des sciences. Elle a enseigné l'éthique médicale à la Harvard School of Public Health (TH Chan School) et siège au comité directeur de la division orientale de la Society for Women in Philosophy, responsable de la remise du Distinguished Woman Philosopher Award.

 

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