Il est important de comparer les différentes interventions disponibles pour déterminer la valeur des médicaments, tant du point de vue clinique que sociétal. Quelle que soit la condition clinique en cours d’évaluation, de nombreuses interventions sont généralement disponibles sur le marché, mais peu d’entre elles ont été étudiées en comparaisons directes. [1] Les organismes d’ETS s’appuient généralement sur des techniques telles que la méta-analyse des réseaux (NMA) pour les évaluations nécessaires et leur intégration dans des modèles de rapport coût-efficacité. L’utilisation de données du monde réel (RWD) à des fins de comparaison directe a souvent été contestée en raison des limites des données, et de la difficulté à en tirer des conclusions causales.
Cependant, la disponibilité croissante de RWD de qualité réglementaire remet en question ce statu quo. Les biais qui affectaient l’utilisation des données d’observation peuvent maintenant être évités. Plus précisément, nous pouvons éliminer le biais temporel immortel qui se produit lorsque, pendant la période d’observation, il existe un intervalle pendant lequel l’événement final ne peut pas se produire.[2]
Les décideurs doivent choisir entre les traitements disponibles, quelle que soit la qualité des preuves fournies. Une bonne utilisation des données du monde réel fournit des informations, qui, même si elles sont provisoires, peuvent soutenir et améliorer la qualité de la prise de décision. Cela est particulièrement vrai pour les décisions impliquant des comparaisons directes lorsqu’aucun essai randomisé n’est disponible.
Bien que d’autres défis liés à l'utilisation de RWD (par exemple, leur complexité) persistent, l’approche consistant à émuler les essais cibles fait de l’inférence causale, et de l’efficacité comparative directe à l’aide de RWD, une réalité.
L’émulation d’essai cible est une nouvelle approche qui tire parti de la conception d’un essai clinique et, grâce à une sélection appropriée des sources de données et à l’utilisation de méthodes épidémiologiques et statistiques avancées, permet de fournir une comparaison de la performance du médicament dans la pratique clinique réelle.
L’utilisation de cette approche présente de nombreux avantages. L’émulation d’essai cible peut être utilisée pour générer des preuves d’efficacité ou d’innocuité en cas d’approbation réglementaire conditionnelle ou d’évaluation post-commercialisation. Elle fournit une comparaison lorsque la NMA n’est pas possible, par exemple, en cas de réseaux déconnectés. L’émulation d’essai cible aide également à élargir la portée d’un essai randomisé, à affiner les aspects d’un protocole de traitement existant, et à permettre une comparaison pour identifier le schéma thérapeutique optimal.
De nombreuses entreprises du secteur des sciences de la vie ont commencé à utiliser les résultats d’études RWD à l’appui de leurs demandes règlementaires. Cliquez sur le bouton pour savoir comment Cytel peut vous aider à positionner votre thérapie pour réussir.
Référence:
[1] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5386629/
[2] https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2776315
A propos de l'auteure du Blog :
Mansha Sachdevest spécialisée dans la création de contenu et la gestion des connaissances. Elle est titulaire d’un MBA et possède 11 ans d’expérience dans la gestion de diverses facettes du marketing, dans plusieurs secteurs. Chez Cytel, Mansha est responsable du marketing et de la production de contenu informatif concernant les industries pharmaceutiques et les dispositifs médicaux.
