Effectuer une évaluation transparente, ciblée et robuste des avantages et des risques d’un nouveau médicament ou produit est l’une des tâches les plus complexes et les plus importantes. Il existe de nombreux cadres disponibles d’évaluation qualitative. Cependant, plusieurs méthodes quantitatives ont été proposées au cours des dernières années pour assurer plus de transparence et de cohérence dans la façon dont les décisions sont prises entre les différents organismes de réglementation et payeurs.
Les méthodologies bayésiennes, en particulier, se sont avérées très efficaces pour l’évaluation quantitative des avantages et des risques. Elles peuvent également être exploitées tout au long du cycle de vie d’un produit médical pour soutenir et améliorer le jugement clinique et les évaluations qualitatives des avantages et des risques.
L’évaluation du profil avantages-risques est cruciale pour déterminer l’efficacité d’un médicament, et si les avantages attendus de ce dernier l’emportent sur les risques potentiels pour les patients. C’est le fondement de l’évaluation réglementaire conduit par la FDA sur les médicaments et les produits biologiques destinés aux personnes. La 21st Century Cures Act (Loi sur les traitements du 21ème siècle) exige que l’Agence publie des lignes directrices concernant l’intégration des données pertinentes sur l’expérience des patients, et les informations connexes, dans le cadre structuré d’évaluation des avantages et des risques, afin d’éclairer la prise de décisions réglementaires. 1
Il est essentiel de communiquer autour du compromis entre les avantages et les risques de manière claire et transparente, en utilisant toutes les données disponibles, pour s’assurer que les meilleures décisions soient prises. L’inférence bayésienne, avec son approche cohérente d’intégration de différentes sources d’information et d’incertitude, ainsi que ses liens avec la théorie de la décision optimale, fournit un cadre naturel pour effectuer des évaluations quantitatives du profil avantages-risques.
L’utilisation d’un cadre statistique bayésien pour l’évaluation des avantages et des risques présente de nombreux avantages. Ce cadre soutient la prise de décision, car il permet de prendre en compte différents facteurs, en fonction des diverses convictions existantes qu’un intervenant individuel peut avoir. Par exemple, les facteurs qu’un organisme de réglementation est susceptible de prendre en compte par contraste avec un organisme payeur, ou par rapport à un patient, peuvent varier. Ces différences peuvent être beaucoup plus facilement incorporées dans une évaluation quantitative du rapport avantages-risques à l’aide d’un cadre bayésien.
Ces derniers temps, de plus en plus de médicaments présentent des profils avantages-risques complexes. Les principes d'essais cliniques et les méthodes statistiques traditionnels sont limités en termes d’évaluation adéquate du rapport avantages-risques d’une intervention expérimentale. Par conséquent, il existe un besoin croissant d’innovation.
Lors du calcul des profils avantages-risques, les normes d’éthique impliquent de prendre en considération toutes les données dont nous disposons, des données historiques d’autres essais aux effets du traitement actuel selon divers critères d’évaluation. Les méthodes bayésiennes permettent aux promoteurs d’essais de rassembler ces différentes formes de données en un seul calcul avantages-risques. Ces méthodes peuvent également être intégrées aux conceptions d’essais cliniques fréquentistes afin d’obtenir des profils avantages-risques plus clairs pour un certain nombre de nouvelles thérapies.
Référence:
1. https://www.fda.gov/files/about%20fda/published/Benefit-Risk-Assessment-in-Drug-Regulatory-Decision-Making.pdf
Chercheurs bayésiens, les Dr. Ofir Harari, Dr. Pantelis Vlachos et Dr. Yannis Jemiai offrent un regard approfondi sur la façon dont les méthodes bayésiennes sont sur le point de transformer l’avenir de l’industrie de la recherche clinique dans leur dernière publication
A propos de l'auteur du Blog:
Mansha Sachdevest spécialiste en création de contenu et de gestion des connaissances. Elle est titulaire d’un MBA et possède 11 ans d’expérience dans la gestion de diverses facettes du marketing, dans plusieurs secteurs. Chez Cytel, Mansha est responsable du marketing de contenu ainsi que de la production de contenu informatif lié aux industries pharmaceutiques et des dispositifs médicaux.
