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Ermittlung der vergleichenden Wirksamkeit und Sicherheit neuer Behandlungen anhand von Daten aus der realen Welt

Es ist wichtig, konkurrierende Interventionen zu vergleichen, um den Wert von Arzneimitteln sowohl aus klinischer als auch aus gesellschaftlicher Sicht zu bestimmen. Unabhängig vom untersuchten klinischen Zustand sind auf dem Markt in der Regel viele Interventionen verfügbar, von denen nur wenige in direkten Vergleichsstudien untersucht wurden.[1]HTA-Agenturen, Agenturen für Gesundheitstechnologie, verlassen sich im Allgemeinen auf Techniken wie Netzwerk-Metaanalyse (NMA), um die notwendigen Schätzungen abzuleiten und in Wirtschaftlichkeitsmodelle einfließen zu lassen. Die Verwendung von Daten aus der realen Welt (RWD) für direkte Vergleichszwecke wurde oft aufgrund von Datenbeschränkungen und der Schwierigkeit, kausale Schlussfolgerungen zu ziehen, in Frage gestellt.

Die zunehmende Verfügbarkeit von behördlichen Anforderungen entsprechenden RWD stellt diesen Status quo jedoch in Frage. Die Fehler, die früher die Verwendung von Beobachtungsdaten belasteten, können jetzt vermieden werden. Insbesondere können wir die unsterblichen Zeitverzerrungen beseitigen, die auftreten, wenn während des Beobachtungszeitraums ein Intervall besteht, in dem das Ergebnis des Ereignisses nicht eintreten kann. [2] 

Die Entscheidungsträger müssen sich, unabhängig von der Qualität der verfügbaren Nachweise, für eine der verfügbaren Behandlungen entscheiden. Eine sinnvolle Nutzung von Daten aus der realen Welt ermöglicht es uns, Informationen (auch vorläufige) bereitzustellen, die die Qualität ihrer Entscheidungsfindung unterstützen und verbessern können. Dies gilt insbesondere für Entscheidungen, bei denen direkte Vergleiche erfolgen und keine randomisierte Studie verfügbar ist.

Obwohl andere Herausforderungen bei der Arbeit mit RWD (z. B. Verzerrungen) bestehen bleiben, macht der Ansatz der Emulation von Zielversuchen kausale Schlussfolgerungen und direkte Effektivitätsvergleiche mit Daten aus der realen Welt zu einer Realität.

Der Zielversuchs- Emulationsansatz ist ein neuer Ansatz, der das Design einer klinischen Studie nutzt und durch die Auswahl geeigneter Datenquellen und den Einsatz fortschrittlicher epidemiologischer und statistischer Methoden einen Vergleich der Leistung des Arzneimittels in der tatsächlichen klinischen Praxis ermöglicht.

Es gibt viele Vorteile bei der Verwendung dieses Ansatzes. Die Emulation von Zielversuchen kann verwendet werden, um Wirksamkeits- oder Sicherheitsnachweise für eine bedingte behördliche Zulassung oder eine Bewertung nach der Markteinführung zu generieren. Sie bietet eine Vergleichsmöglichkeit, wenn NMA nicht möglich ist, zum Beispiel wenn Netzwerke nicht miteinander verbunden sind. Die Emulation von Zielversuchen bietet auch die Möglichkeit, den Umfang einer randomisierten Studie zu erweitern, Aspekte eines bestehenden Behandlungsprotokolls zu verfeinern und einen Vergleich zu ermöglichen, mit dem das optimale Behandlungsschema identifiziert werden kann.

Mehrere Life-Science-Unternehmen haben damit begonnen, ihre Zulassungsanträge mit Ergebnissen aus RWD-Studien zu untermauern. Klicken Sie auf die Schaltfläche, um zu erfahren, wie Cytel Ihnen dabei helfen kann, Ihrer Therapie zum Erfolg zu verhelfen.

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Referenz:
[1] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5386629/

[2] https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2776315

 


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Über die Autorin des Blog:

Mansha Sachdev ist auf die Erstellung von Inhalten und das Wissensmanagement spezialisiert. Sie hat einen MBA-Abschluss und 11 Jahre Erfahrung im Umgang mit verschiedenen Facetten des Marketings in allen Branchen. Bei Cytel ist Mansha Sachdev Content Marketing Managerin und verantwortlich für die Erstellung von informativen Inhalten, die sich auf die Pharma- und Medizinprodukteindustrie beziehen.