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Bayesscher Ansatz zur Nutzen-Risiko-Bewertung

Eine transparente, zielgerichtete und belastbare Nutzen-Risiko-Bewertung eines neuen Arzneimittels oder Produkts durchzuführen, ist eine der komplexesten Aufgaben und dennoch sehr wichtig. Es gibt viele Rahmen, mit denen qualitative Bewertungen durchgeführt werden können. In den letzten Jahren wurden jedoch mehrere quantitative Methoden vorgeschlagen, um mehr Transparenz und Konsistenz bei der Entscheidungsfindung zwischen verschiedenen Regulierungs- und Kostenträgerorganisationen zu gewährleisten.

Bayessche Methoden haben sich einerseits als sehr effektiv für die quantitative Nutzen-Risiko-Bewertung erwiesen, sie können aber auch während des gesamten Lebenszyklus eines Medizinprodukts genutzt werden, um die klinische Beurteilung und qualitative Nutzen-Risiko-Bewertungen zu unterstützen und zu verbessern.

Die Nutzen-Risiko-Bewertung ist entscheidend, um festzustellen, ob ein Arzneimittel wirksam ist und ob sein erwarteter Nutzen größer ist als seine potenziellen Risiken für die Patienten. Es ist die Grundlage für die behördliche Überprüfung von Arzneimitteln für die Humanmedizin und Biologika durch die amerikanische Zulassungsbehörde FDA. Gemäß dem „21st Century Cures Act“, dem Heilmittelgesetz des 21. Jahrhunderts, muss die Agentur Leitlinien herausgeben, die beschreiben, wie die FDA davon ausgeht, relevante Patientenerfahrungsdaten und zugehörige Informationen in den strukturierten Rahmen für die Nutzen-Risiko-Bewertung aufzunehmen, um behördliche Entscheidungen zu treffen. 1

Die klare und transparente Kommunikation bei der Abwägung von Nutzen und Risiken unter Verwendung aller verfügbaren Nachweise ist entscheidend dafür, dass sichergestellt werden kann, dass die besten Entscheidungen getroffen werden. Die bayessche Inferenz bietet mit ihrem kohärenten Ansatz zur Integration verschiedener Informationsquellen und Unsicherheiten zusammen mit ihren Verbindungen zur Theorie der optimalen Entscheidungsfindung einen natürlichen Rahmen für die Durchführung quantitativer Bewertungen des Nutzen-Risiko-Verhältnisses.

Die Verwendung eines bayesschen statistischen Rahmens für die Nutzen-Risiko-Bewertung bietet viele Vorteile. Es unterstützt die Entscheidungsfindung, da es die Möglichkeit bietet, verschiedene Faktoren gemäß den unterschiedlichen vorherigen Überzeugungen eines einzelnen Interessenten abzuwägen. Beispielsweise können die Faktoren, die eine Aufsichtsbehörde, ein Kostenträger oder ein Patienten berücksichtigen würden, voneinander abweichen. Diese Unterschiede lassen sich in einem bayesschen Rahmen viel einfacher in eine quantitative Nutzen-Risiko-Abwägung einbeziehen.

In letzter Zeit gibt es immer mehr Medikamente mit einem komplexen Nutzen-Risiko-Profil. Herkömmliche Studiendesigns und statistische Methoden sind hinsichtlich der angemessenen Bewertung des Nutzen-Risiko-Verhältnisses einer experimentellen Intervention begrenzt. Daher besteht zunehmend Innovationsbedarf.

Bei der Berechnung des Nutzen-Risiko-Profils sollte der ethische Standard alle uns zur Verfügung stehenden Daten berücksichtigen, von historischen Daten aus anderen Studien bis hin zu den Auswirkungen der aktuellen Therapie auf verschiedene Endpunkte. Bayessche Methoden ermöglichen es den Studiensponsoren, diese verschiedenen Datenformen in einer Nutzen-Risiko-Kalkulation zusammenzuführen. Diese Methoden können auch in klinische Studiendesigns von „Frequentist“ integriert werden, um klarere Nutzen-Risiko-Profile für eine Reihe neuer Therapien zu erhalten.

Referenz:
1. https://www.fda.gov/files/about%20fda/published/Benefit-Risk-Assessment-in-Drug-Regulatory-Decision-Making.pdf


Bayesianische Forschung, die Wissenschaftler Dr. Ofir Harari, Dr. Pantelis Vlachos und Dr. Yannis Jemiai, bieten in ihrer neuesten Veröffentlichung einen detaillierten Einblick in die Art und Weise, wie bayessche Methoden die Zukunft der klinischen Forschungsindustrie verändern werden.

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Über die Autorin des Blogs:

Mansha Sachdev ist auf die Erstellung von Inhalten und das Wissensmanagement spezialisiert. Sie hat einen MBA-Abschluss und 11 Jahre Erfahrung im Umgang mit verschiedenen Facetten des Marketings in allen Branchen. Bei Cytel ist Mansha Sachdev Content Marketing Managerin und verantwortlich für die Erstellung von informativen Inhalten, die sich auf die Pharma- und Medizinprodukteindustrie beziehen.